De omzet van RUCONEST® groeide met 6% naar US$63,6 miljoen, terwijl Joenja® een omzetgroei van 72% liet zien tot US$11,2 miljoen. Over de eerste negen maanden van 2024 kwam de totale omzet uit op US$204,5 miljoen, een stijging van 25% ten opzichte van dezelfde periode vorig jaar

"Pharming kende een uitstekend derde kwartaal waarin de kwartaalomzet met 12% steeg naar een recordhoogte van US$74,8 miljoen," zegt CEO Sijmen de Vries. "Door een combinatie van sterke verkopen en lagere bedrijfskosten dan in het voorgaande kwartaal, konden we in het derde kwartaal een positief bedrijfsresultaat laten zien"

Groei patiënten-aantal Joenja®

Voor Joenja®, een nieuw medicijn tegen een zeer zeldzame immuun-aandoening die bij 1 tot 1,5 mensen per miljoen voorkomt, blijft Pharming succesvol in het vinden van nieuwe patiënten. Eind september waren er 93 patiënten op betaalde therapie in de VS, met nog eens vijf patiënten in afwachting van autorisatie voor vergoeding. Daarnaast zitten er 164 patiënten in verschillende toegangsprogramma's wereldwijd

De Vries: "Voor Joenja® blijven we elk kwartaal het aantal patiënten dat de therapie volgt vergroten en zorgen we voor een hoge therapietrouw onder deze patiënten"

Markttoegang in Engeland

Pharming zette daarnaast een belangrijke stap in de uitbreiding van de beschikbaarheid van Joenja. De Britse gezondheidsautoriteit MHRA gaf in oktober het middel toegang tot de markt in het Verenigd Koninkrijk. CEO Sijmen de Vries toont zich verheugd met deze ontwikkeling: "Deze goedkeuring in het Verenigd Koninkrijk is een cruciale mijlpaal voor patiënten met APDS. Als eerste en enige goedgekeurde behandeling voor deze zeldzame aandoening kunnen we nu ook Britse patiënten vanaf 12 jaar helpen." Het middel wordt momenteel nog beoordeeld door NICE voor mogelijke vergoeding binnen de NHS. De goedkeuring, die via de internationale erkenningsprocedure tot stand kwam, volgt op eerdere toelatingen in andere landen, waaronder de Amerikaanse FDA-goedkeuring in maart 2023. Goedkeuring in Europa wordt voorzien voor begin 2026.

Variant of Uncertain Significance

Pharming heeft ongeveer 1.200 patiënten in de VS geïdentificeerd met een Variant of Uncertain Significance (VUS) in de PIK3CD- of PIK3R1-genen en voert validatiestudies uit met verschillende laboratoria om te bevestigen welke van deze varianten APDS veroorzaken. Uit een literatuuronderzoek onder meer dan 1,5 miljoen patiënten blijkt dat 20% van de geherclassificeerde VUS's wordt opgewaardeerd naar waarschijnlijk pathogeen/pathogeen. Een recente pilotstudie van Pharming onder 25 patiënten met een VUS toonde aan dat bij vijf van hen de VUS kon worden geherclassificeerd naar APDS.

Deze resultaten suggereren dat er een significante toename kan zijn in het aantal APDS-patiënten in de VS zodra de patiënten met een VUS opnieuw zijn geclassificeerd.

De voltooiing van deze screeningstudie wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2024.

Uitbreiding indicaties

Pharming zet belangrijke stappen in het uitbreiden van de toepassingsmogelijkheden voor leniolisib (Joenja®). In oktober startte een Fase II studie naar de behandeling van andere primaire immuundeficiënties (PID's) met een veel grotere patiëntenpopulatie dan APDS.

"Dit is een belangrijke stap voor Pharming omdat deze studie patiënten zal omvatten met verschillende PID's met een significante onvervulde medische behoefte en een veel hogere prevalentie dan APDS," licht De Vries toe. "Met een prevalentie van ongeveer zeven patiënten per miljoen, vertegenwoordigen deze PID's een potentiële vervijfvoudiging van de commerciële mogelijkheden voor leniolisib"

Vertrek CEO

De Vries maakte tevens bekend dat hij na 16 jaar niet beschikbaar is voor herbenoeming als CEO tijdens de aandeelhoudersvergadering in mei 2025. "Onze onderneming staat er op dit moment goed voor. Dit is dus het juiste moment voor mij om plaats te maken voor een opvolger die Pharming naar het volgende hoofdstuk van haar groeistrategie zal leiden".

Vooruitzichten

Voor heel 2024 verwacht Pharming een totale omzet tussen US$280 miljoen en US$295 miljoen, wat neerkomt op een groei van 14% tot 20%. Het bedrijf blijft zich richten op het vinden van nieuwe APDS-patiënten in de VS en het uitbreiden van de inkomsten uit leniolisib buiten de VS via verschillende toegangsprogramma's.