Degenen die deze cijfers lieten zien, stonden er hoofdschuddend bij: is dit nou de innovatie die we als maatschappij willen? Willen we wel zoveel inzetten op kanker? Nog meer oncologische middelen die een klein beetje beter, en heel veel duurder zijn dan wat er al is? Terwijl er zoveel overlast is van verwarde mensen? En die mensen ook zo zwaar lijden?

Ik begrijp het hoofdschudden, en ik begrijp de investeerders ook.

Private investeerders (in dit geval venture capitalists, VC’s) komen pas op het toneel als er al heel veel werk verricht is. Om durfkapitaal (venture capital) aan te trekken, moet een technologie of product doorgaans een TRL-niveau (Technology Readiness Level) van 4 tot 6 of hoger hebben. Investeerders willen bewijs zien dat het concept werkt, anders beginnen ze er niet aan.

In het geval van biotech en farma kijken VC’s  dus naar een aantal harde factoren. Er moet een mechanism of disease zijn. Het moet bekend zijn hoe een ziekte ontstaat, hoe de pathofysiologie werkt. Daarnaast moet duidelijk zijn of er in de keten van gebeurtenissen die tot ziekte leidt (een pathway) ingegrepen kan worden, en zo ja op welke wijze. Je bent op zoek naar een “druggable target”, een doelwit waarop een therapie, een geneesmiddel gericht kan inwerken. Pas bij bewijs van werkzaamheid - wat vaak overeenkomt met de overgang van laboratoriumonderzoek naar pre-klinische validatie - is het mogelijk een professionele investeerder te interesseren. Voordat je bij een al bekende pathway en dito druggable target een eerste begin van bewijs van werkzaamheid van je molecuul kunt laten zien, ben je al een miljoen Euro kwijt. Dat moet je zelf als klein bedrijfje bij elkaar zien te schrapen, eerst met hulp van een universiteit, daarna via 3F (friends, fools, family) en kleine fondsen (seed funds, kick start financiering).

Het is daarom niet meer dan logisch dat de investeringen van de VC’s verdeeld zijn zoals ze zijn verdeeld. De kans dat een molecuul tot een werkzaam geneesmiddel kan uitgroeien is het grootst (maar nog steeds erg klein) in die gevallen waar veel bekend is over pathways en targets. Zonder een wetenschappelijk stevig onderbouwd ziektemodel en werkingsmechanisme kom je nergens in deze wereld.

In de oncologie is veel bekend over ontstaan van ziekte, over de pathways, over de doelwitten. Deze wetenschap is in de oncologie veel verder dan bv in de psychiatrie. Geneesmiddelenontwikkeling volgt de wetenschap. Zonder wetenschap geen geneesmiddelen.

Tegelijk begrijp ik de mensen die de verdeling van het durfkapitaal met lede ogen aanzien. Hoe zorgen we ervoor dat er geneesmiddelen worden ontwikkeld waar de maatschappij behoefte aan heeft? Het is onzinnig om met een beschuldigende vinger naar de investeerders en de grote farma bedrijven te wijzen. De oplossing ligt daar helemaal niet. De oplossing ligt in het gewone wetenschappelijk onderzoek dat in onze UMC’s en aan onze universiteiten gedaan wordt. Daar zit de basale kennis die nodig is om een ziektemodel op te stellen en te ontrafelen. Daar wordt de basis gelegd die uiteindelijk kan leiden tot het ontwikkelen van nieuwe behandelingen.

Als we in Nederland willen dat er geneesmiddelen worden ontwikkeld voor ziektes die we als maatschappelijk probleem definiëren, dan kun je natuurlijk wachten totdat iemand anders het onderzoek gaat doen dat de mogelijkheid tot die ontwikkeling opent. Je kunt ook zelf als overheid gericht investeren. In basaal onderzoek, want daar ligt het manco. En dan mag je best als Nederlandse overheid de opdracht verstrekken: zoek een druggable target, zodat we de geneesmiddelen kunnen ontwikkelen die we nodig hebben.