Daarop ontstond gemor over de hoge eisen die EMA stelt, en dat daarmee het ontwikkelen van geneesmiddelen door universiteiten of onderzoeksinstituten wel erg moeilijk wordt gemaakt.

Het ging om een ATMP (advanced therapy medicinal product) gebaseerd op eigen cellen van de patiënt: tumor infiltrerende lymfocyten (TILs). De onderzoeker, prof dr John Haanen, heeft met grote vasthoudendheid jarenlang gewerkt aan dit concept, en deze noeste arbeid is o.a. beloond met een publicatie in The New England Journal of Medicine en een key note lecture op de ASCO, het congres van de American Society of Clinical Oncology. Academisch in de roos geschoten, en daarvoor verdient John applaus, en dat heeft hij ook gekregen. Hij kreeg twee internationale prijzen, toegekend door zijn collega’s: de Bob Pinedo Cancer Care Award en de prijs van de Europese Vereniging voor Medische Oncologie (ESMO).

In Nederland was men zo onder de indruk van de klinische resultaten, dat de TIL-therapie van het NKI als één van eerste producten onder toezicht van het Zorginstituut via de regeling voorwaardelijk toegelaten zorg in aanmerking kwam voor het basispakket. Via een uitzonderingsregel (hospital exemption) werd het middel vergoed voordat het bij EMA werd geregistreerd, en de onderzoekers ontvingen onder andere geld van KWF, om het middel daadwerkelijk te registeren.

EMA wees de registratie echter af, op zeer inhoudelijke en fundamentele gronden.  De aangeleverde gegevens waaruit werkzaamheid en veiligheid zou moeten blijken, waren onbetrouwbaar. Met name op gebied van good clinical practice waren er grote onvolkomenheden, en men had zich niet gehouden aan de standaarden van good manufacturing practice. Enfin, u kunt het zelf lezen.

Dat was een bittere teleurstelling, vooral omdat in de berichtgeving van enkele jaren geleden bleek dat men zeer trots was deze therapie zonder medewerking van de farmaceutische industrie te hebben ontwikkeld, en dat nu wel was aangetoond dat academic medicine niet alleen veel goedkoper is, maar ook werkt.

De hele gang van zaken gaf zeer uiteenlopende reacties. Van de zijde van de industrie werd het hoofd geschud: geneesmiddelen op de markt brengen is een vak, en dat beheerst men in de academie nou een keer niet, dus dit echec was precies wat je kon verwachten. De reactie van financiers en onderzoekers was eveneens verbazingwekkend: KWF concludeert "dat de afwijzing laat zien ‘hoe ontzettend hoog de eisen zijn’ als een academische instelling een medicijn goedgekeurd wil krijgen", en prof. Haanen stelt dat de trials waren niet opgezet om EMA-goedkeuring te krijgen “… en daar zou een fabrikant ook tegenaan zijn gelopen.” Dat laatste betwijfel ik ten zeerste, want fabrikanten weten veel te goed waar registratietrials aan moeten voldoen, maar hoe dit ook zij: GCP- en GMP-regels kun je niet zomaar terzijde schuiven.

Academic medicine heeft een sympathieke uitstraling. Geneesmiddelen ontwikkelen zonder winstoogmerk, door betrokken dokters, voor mensen die het echt nodig hebben. Veel knusser dan Big Farma, met die grote glazen kantoren en zo belust op winsten voor hun aandeelhouders. Het verschil tussen een klein boertje, bij wie het vee de horens mag houden, de kalfjes bij de koe blijven en de patrijzen op het land nestelen, en Big Agro. Maar als ik melk en kaas van die boer betrek, moet die wel kwalitatief aan dezelfde eisen voldoen als de zuivel van Friesland/Campina en de Melkunie. Al vind ik die boer duizend keer sympathieker.

EMA denkt er net zo over. Voor een geneesmiddel gelden altijd dezelfde eisen, zonder aanzien des persoons. Het is opmerkelijk dat men kennelijk hoopte dat deze eisen niet voor academische instituten zou gelden. Dit is des te spijtiger want nu zijn de patiënten het kind van de rekening.